TDOtarget
- Oncologie
- Maladies cardio-vasculaires
Context
Les longs ARN non-codants (lncRNA) exercent des activités de régulation de l’expression d’un grand nombre de gènes. Ils peuvent donc moduler une variété remarquable de fonctions biologiques telles que la prolifération et la différentiation cellulaire.
Par conséquent, la dérégulation de l’expression de ces lncRNAs peut affecter l’homéostasie cellulaire et favoriser la survenue et/ou le développement de pathologies.
Innovation
Une corrélation positive a été établie entre le taux d’expression d’un lncRNA spécifique, appelé RNAt1, et la susceptibilité pour plusieurs maladies humaines incluant notamment les cancers et les maladies cardio-vasculaires. Ainsi, les stratégies visant à réguler son activité sur le génome représentent de nouvelles pistes thérapeutiques.
Le laboratoire a mis au point, in vitro, une stratégie ciblée de régulation de l’activité de RNAt1 grâce à l’utilisation d’une petite molécule compétitrice dans le but de recouvrer une expression génique normale.
L’expression du gène RNAt1 n’étant pas affectée par le traitement, il s’agit bien d’impacter finement et sélectivement les gènes dont l’expression est régulée par RNAt1 en condition pathologique.
Suite à des résultats prometteurs in vitro (effet oncostatique et retour à expression normale de gènes cibles de RNAt1), des investigations in vivo sont en cours pour confirmer le rôle régulateur de la molécule compétitrice de RNAt1 dans des processus de cancérogenèse du pancréas, du sein et du poumon chez l’humain.
Benefits
- Thérapie génique ciblée non intégrative
- Effet Oncostatique
- Régulation fine de l’impact du lncRNA RNAt1
- Maintien de l’activité normale du lncRNA RNAt1