Projet technologique

Contexte

Les syndromes avec hyper croissance en mosaïque (type syndrome de CLOVES) sont des maladies orphelines, très handicapantes. Hormis l’amputation, il n’existe pas de traitement efficace à ce jour.

Des travaux récents ont permis d’établir le rôle de la voie PI3K dans les processus d’hyperprolifération non maligne, ouvrant la perspective vers de nouveaux traitements.

Innovation

Le laboratoire a mis en évidence in vitro sur cellules de patients, l’activité antiproliférative sans apoptose d’une molécule spécifique de la voie PI3K :

-blocage du passage en phase S
-réduction de 39% de la croissance cellulaire
Cette molécule permet donc d’agir plus en aval que les  récents travaux publiés  sur le syndrome  de CLOVES, avec notamment 20% d’efficacité en plus que l’Alpelisib. Cela démontre donc que notre molécule possède une plus grande spécificité et efficacité de traitement que l’existant.

Elle est d’ores et déjà protégée pour son application dans le traitement des syndromes en mosaïque avec hypertrophie segmentaire, des kératoses séborrhéiques et malformations vasculaires cutanées impliquant  la voie PI3K

Puisqu’il n’existe aucun traitement curatif pour les syndromes d’hypertrophie dépendants de PI3K, cette découverte représentera une nouvelle alternative dans la prise en charge des patients.

Bénéfices

• Plus grande spécificité du mode d’action
  • Pour limiter les effets indésirables (vs traitements existants)
• Nouvelle alternative thérapeutique
  • Pas d’équivalent disponible sur le marché